Ultragenyx (RARE) 股价飙升13%，因FDA批准其突破性基因疗法

关键亮点

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美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ultragenyx公司开发的Fayuvi，这是首款针对圣安吉洛综合征A型（Sanfilippo syndrome Type A）根本病因的治疗方法。在周二的交易中，随着这一监管里程碑的达成，Ultragenyx（RARE）股价飙升13%，达到每股14.50美元。

该疗法通过静脉输注以单剂量基因治疗的形式提供，利用经过修饰的病毒载体穿透血脑屏障。接受Fayuvi治疗的试验参与者在认知评估中比未接受治疗的患者高出23.5分。此次批准标志着Ultragenyx第二款获得监管批准的基因疗法，也是该公司获得的第六项整体FDA认可。

监管批准与患者准入

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（股票代码：RARE）在FDA批准Fayuvi后，其股价于周四上涨13%，收于14.50美元。Fayuvi是一种突破性的基因疗法，旨在治疗圣安吉洛综合征A型，这是一种毁灭性的遗传性疾病，会导致儿科患者进行性神经功能衰退。

此前，受此疾病影响的家庭没有任何从源头对抗疾病的选择。医疗专业人员仅限于在治疗症状出现时进行处理。

Fayuvi的作用机制在于解决硫酸酯酶的关键缺乏问题。当这种酶缺失或不足时，肝素硫酸盐——一种复杂的糖化合物——会在脑组织中积聚，引发持续的细胞破坏和神经退化。

给药方式是通过静脉直接注入患者的循环系统。该治疗利用AAV9，这是一种经过基因工程改造的病毒，能够安全地将治疗物质输送穿过血脑屏障并进入中枢神经系统。

监管决定基于长达八年患者监测的临床证据。数据显示，接受Fayuvi治疗的儿童在认知评估中的得分比未接受治疗的对照组高出23.5分。

科学家还在脑脊液样本中直接测量了肝素硫酸盐的浓度。结果显示，该疗法在接受治疗的患者体内持续降低有害物质的水平。

Fayuvi的分发将仅限于合格的治疗中心——这些是配备认证并提供基因治疗的专业医疗机构。

Ultragenyx预计将在几天内启动在线资源，帮助家庭确定批准的治疗地点。

这家生物科技公司预计，首批产品将在30至60天内运送到这些认证中心。根据公司估算，目前约有3,000至5,000名患有圣安吉洛综合征A型的儿童生活在可及市场。

如果不进行干预，患者通常只能存活到约15岁。这一令人清醒的统计数据突显了周四监管突破对于面对此诊断的家庭的重要性。

生产基础设施与公司里程碑

Fayuvi的生产在马萨诸塞州和俄亥俄州的两个专用制造基地进行。这种双设施策略旨在确保随着需求显现，治疗供应的可靠性。

周二的批准是Ultragenyx投资组合中第二个获得市场授权的基因疗法，使该公司的FDA总批准数达到六个。近年来，该公司系统地扩大了其罕见病治疗管线。

监管批准紧随FDA对临床证据的全面评估之后，研究人员在整个研究期间监测了认知结果和生化指标。

虽然Ultragenyx尚未披露Fayuvi的价格，但一次性基因疗法通常具有高昂的清单价格，反映了其复杂的生产要求和单次给药格式。

合格治疗中心在周四批准公告发布后立即获得了订购该疗法的资格。